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RECHERCHE RADIPRODIL - GOF

L’étude Honeycomb teste un radiprodil expérimental chez des enfants ayant un trouble lié au GRIN. Cette première phase inclut uniquement les patients présentant une variante de gain de fonction (GoF) dans GRIN1, GRIN2A, GRIN2B ou GRIN2D.

Le choix de se concentrer sur ces variants s’explique par la conception du radiprodil. Il vise à réduire les signaux hyperactifs envoyés par les récepteurs NMDA. Ces signaux sont liés aux variantes de gain de fonction.

Pour que votre enfant participe, plusieurs conditions doivent être remplies.

  • Doit avoir une variante de gain de fonction (GoF) confirmée dans GRIN1, GRIN2A, GRIN2B ou GRIN2D
  • Doit être âgé de 6 mois à 12 ans
  • Pour les patients souffrant de crises d’épilepsie : au moins 1 crise observable par semaine et 4 crises observables ou plus au cours d’une période d’observation de 4 semaines
    les crises ne se sont pas améliorées après la prise d’au moins 2 médicaments antiépileptiques
  • Pour les patients sans crises d’épilepsie éligibles : symptômes comportementaux importants
  • Si votre enfant ne souffre pas de crises d’épilepsie, il doit présenter des symptômes comportementaux significatifs pour être éligible.

D’autres critères d’éligibilité existent. Les participants à l’étude recevront des soins médicaux liés à l’étude ainsi que le radiprodil expérimental sans frais. S’il est nécessaire de se déplacer, un service aidera à l’organisation et couvrira les frais, selon la réglementation de chaque pays.

Les enfants participent à l’étude pendant environ 5 mois, période qui inclut une phase de sélection. Pendant ce temps, ils devront se rendre à la clinique jusqu’à 9 fois. Certaines visites pourront être effectuées par téléphone ou à domicile.

Enfin, les patients pourront être éligibles à une dose prolongée de radiprodil expérimental ou entrer en phase de suivi.

EN SEPTEMBRE 2024, GRIN THERAPEUTICS PUBLIE FIÈREMENT LES PREMIERS RÉSULTATS DE L'ÉTUDE

Le radiprodil a réduit les crises de 86 % en moyenne chez les patients atteints d’un trouble GRIN (gain de fonction) lors du premier essai clinique sur ces troubles.

Selon GRIN Therapeutics, cet essai de phase 1B a montré que le radiprodil a également amélioré d’autres symptômes cliniques. Le traitement a été bien toléré sur le plan de la sécurité.

Même si le chemin vers l’approbation reste long, ces résultats marquent une étape importante pour trouver des traitements aux troubles GRIN. GRIN Therapeutics a indiqué que 15 personnes ont participé à cet essai. Tous les participants présentaient une variante de gain de fonction dans GRIN1, GRIN2A ou GRIN2B.

Parmi eux, huit avaient des crises régulières avant l’essai. Après avoir pris du radiprodil, leurs crises ont diminué en moyenne de 86 %. Quatre participants ont vu leurs crises diminuer encore plus que 86 %, tandis que les autres ont vu une réduction moindre. Une personne a complètement arrêté ses crises, et près de la moitié ont constaté une baisse de 90 % ou plus.

En dehors des crises, les parents et médecins ont noté une amélioration clinique générale chez les participants. Selon le Dr Bruce Leuchter, PDG de Neurvati Neurosciences et GRIN Therapeutics, ces résultats justifient le passage rapide à un essai clinique de phase 3.

Enfin, GRIN Therapeutics a lancé la page de l’étude Honeycomb, qui teste la sécurité et la tolérance du radiprodil chez les enfants atteints de troubles GRIN.

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